Do terapii genowej onasemnogenem abeparwowek zgodnie z charakterystyka produktu nie kwalifikują się pacjenci, którzy:
Pokaż Klucz CEM bez odpowiadania
Uwagi zgłoszone na stronie CEM: Uwaga 1: Do takiej terapii nie kwalifikują się chorzy którzy —mają 4 kopie genu SMN2 — utracili zdolność samodzielnego połykania wg kryteriów programu lekowego. Natomiast zgodnie z charakterystyką produktu Zolgensma nie jest to określone wprost. Cyt.Lekarz prowadzący leczenie powinien wziąć pod uwagę że korzyści z leczenia będą znacznie zmniejszone u pacjentów z ciężkim osłabieniem siły mięśniowej i niewydolnością oddechową pacjentów podłączonych na stałe do respiratora oraz pacjentów którzy nie mają zdolności połykania. Nie określono profilu stosunku korzyści do ryzyka stosowania onasemnogenu abeparwowek u pacjentów z zaawansowaną postacią SMA pacjentów utrzymywanych przy życiu poprzez stałą wentylację oraz pacjentów niemających zdolności do normalnego rozwoju.
Wyjaśnienie mówi, dlaczego poprawna odpowiedź jest poprawna, dlaczego każda z pozostałych nie jest, i podaje źródło z kanonu CEM z datą wytycznych — razem ze znacznikiem, kto je zweryfikował.
Treść pytania, wszystkie odpowiedzi, Klucz CEM, uwagi zgłoszone na stronie CEM i statystykę zdających masz bez opłat — teraz i po wygaśnięciu dostępu.
Co daje pełny dostępDlaczego D
wg wytycznychKwalifikację do terapii genowej SMA określa program lekowy, a w charakterystyce produktu zapisano m.in. mniejszą korzyść u chorych, którzy nie połykają.
Pełne wyjaśnienie ›
Klucz CEM przyjmuje, że do terapii genowej nie kwalifikują się chorzy z 4 kopiami SMN2 ani ci, którzy utracili zdolność samodzielnego połykania. W uwadze zgłoszonej na stronie CEM zwrócono uwagę, że kryteria te wynikają z programu lekowego, a charakterystyka produktu stwierdza zmniejszoną korzyść leczenia u chorych bez zdolności połykania, ale nie wyklucza ich wprost. Kryteria programu były od tego czasu zmieniane.
Dlaczego nieCharakterystyka produktu leczniczego Zolgensma (EMA), wskazania i zmniejszona korzyść u chorych z zaawansowaną postacią SMA
Draft: claude-sonnet-5-5 2026-10-09