W dwuramiennym badaniu klinicznym z losowym doborem chorych zaplanowano udział 470 chorych. Badanie zakończono po włączeniu do niego 476 chorych, przy czym 15 z nich zrezygnowało z leczenia jeszcze przed jego rozpoczęciem, a 20 otrzymało inne leczenie niż zaplanowano. W analizie intention-to-treat wykazano współczynnik istotności p na poziomie 0,065. Jaka jest poprawna interpretacja tego wyniku? 1) badanie nie wykazało znamiennej różnicy pomiędzy porównywanymi grupami; 2) badanie wykazało znamienną różnicę pomiędzy porównywanymi grupami; 3) analiza jest nierozstrzygająca z powodu nieosiągnięcia zaplanowanej liczby chorych; 4) analiza upoważnia do wyciągnięcia wniosków; 5) przedmiotem analizy powinni być wyłącznie chorzy, którzy otrzymali zaplanowane leczenie. Prawidłowa odpowiedź to:

PES · Onkologia kliniczna · wiosna 2025 · pytanie 54

54 / 120

W dwuramiennym badaniu klinicznym z losowym doborem chorych zaplanowano udział 470 chorych. Badanie zakończono po włączeniu do niego 476 chorych, przy czym 15 z nich zrezygnowało z leczenia jeszcze przed jego rozpoczęciem, a 20 otrzymało inne leczenie niż zaplanowano. W analizie intention-to-treat wykazano współczynnik istotności p na poziomie 0,065. Jaka jest poprawna interpretacja tego wyniku?

badanie nie wykazało znamiennej różnicy pomiędzy porównywanymi grupami;
badanie wykazało znamienną różnicę pomiędzy porównywanymi grupami;
analiza jest nierozstrzygająca z powodu nieosiągnięcia zaplanowanej liczby chorych;
analiza upoważnia do wyciągnięcia wniosków;
przedmiotem analizy powinni być wyłącznie chorzy, którzy otrzymali zaplanowane leczenie.

Prawidłowa odpowiedź to:

Pokaż Klucz bez odpowiadania

Klucz CEMA

Poprawnych w CEM15%

Dlaczego A

AI · niezweryfikowane

Wartość p = 0,065 przekracza umowny próg 0,05, więc badanie nie wykazało znamiennej różnicy między ramionami (stwierdzenie 1) — co nie jest równoznaczne z dowodem równoważności. Liczebność 470 chorych wyliczono tak, aby z założoną mocą (zwykle 80–90%) wykryć zakładaną różnicę; zdaniem autora pytania 15 chorych, którzy wycofali się przed rozpoczęciem leczenia, nie wnosi informacji o efekcie terapii, więc faktycznie oceniano 461 chorych — mniej niż planowano. Badanie o mocy niższej od zaplanowanej, z wynikiem na granicy istotności, jest nierozstrzygające (stwierdzenie 3): nie można orzec ani o korzyści, ani o jej braku (błąd II rodzaju). 20 chorych leczonych inaczej niż zaplanowano pozostaje w analizie ITT w ramionach przydzielonych losowaniem.

Pełne wyjaśnienie

Dlaczego nie

BStwierdzenie 4 zakłada, że analiza upoważnia do wniosków; przy p = 0,065 i liczebności poniżej zaplanowanej (461 chorych rozpoczynających leczenie) wynik jest nierozstrzygający — nie wolno wnioskować ani o skuteczności, ani o jej braku. To jednak najczęściej wybierana odpowiedź i poprawna przy klasycznej ITT (patrz komentarz do klucza).

CStwierdzenie 2 jest fałszywe: p = 0,065 > 0,05, więc różnicy nie wykazano; stwierdzenie 4 — jak wyżej.

DStwierdzenie 5 opisuje analizę per protocol, która łamie zasadę ITT, niszczy równowagę uzyskaną randomizacją i zawyża efekt leczenia; nie może być podstawą wnioskowania o skuteczności.

EŁączy dwa fałszywe stwierdzenia: 'wykazano różnicę' (p > 0,05) i 'analizować tylko leczonych zgodnie z planem' (per protocol zamiast ITT).

Perła

p > 0,05 znaczy 'nie wykazano różnicy', nie 'wykazano brak różnicy'; a badanie, które nie osiągnęło zaplanowanej liczebności, ma za małą moc, by cokolwiek rozstrzygnąć.

Źródła · wytyczne do 2024

Onkologia kliniczna, t. 1 (Via Medica), 2023, rozdział Badania kliniczne w onkologii — zasady planowania, moc statystyczna, analiza intention-to-treat · ICH E9 Statistical Principles for Clinical Trials (EMA CPMP/ICH/363/96), 1998, sekcja 5.2.1 Full analysis set — dopuszczalne wyłączenie chorych, którzy nie otrzymali żadnej dawki leku · Interna Szczeklika, 2024, rozdział Podstawy EBM — interpretacja wartości p, moc badania, ITT

Draft: claude-fable-5 2026-08-21

Źródło pytania: CEM, cem.edu.pl/pytcem, pobrano 2026-08-21; dziedzina Onkologia kliniczna, sesja wiosna 2025, nr 54. Treść i klucz przytoczone dosłownie. CEM zastrzega, że mogą być nieaktualne względem bieżącej wiedzy medycznej.

Następne pytanie